Aifa dà il via libera alla rimborsabilità di 8 farmaci: nuove speranze per malattie rare e terapie avanzate
Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato l’ingresso nella rimborsabilità del Servizio Sanitario Nazionale (Ssn) di 8 farmaci, tra cui medicinali orfani per malattie rare, nuove molecole, generici ed estensioni di indicazioni terapeutiche. Una decisione che apre nuove porte a terapie innovative e rafforza l’accesso alle cure per migliaia di pazienti in Italia.
Farmaco orfano per progeria
Tra i farmaci ammessi alla rimborsabilità spicca Zokinvy (lonafarnib), un medicinale orfano destinato ai pazienti affetti da progeria (sindrome di Hutchinson-Gilford) o da specifiche laminopatie progeroidi. Una malattia rarissima, che colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi, con appena 350 casi stimati in tutto il mondo, di cui 4 in Italia. Zokinvy, che riduce il rischio di morte nei pazienti di età superiore a un anno, rappresenta una svolta per chi combatte questa patologia. La storia di Sammy Basso, il biologo e attivista scomparso nel 2024, ha portato alla ribalta le sfide di chi convive con questa condizione, contribuendo a sensibilizzare l’opinione pubblica e a spingere la ricerca.
Nuova molecola per leucemia linfoblastica
Un altro tassello importante è l’approvazione di Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), una nuova molecola indicata per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL). Questo farmaco antineoplastico è destinato a pazienti adulti e pediatrici, a partire da un mese di vita, offrendo una nuova arma contro una delle forme più aggressive di tumore del sangue.
Generici in arrivo
L’Aifa ha dato il via libera anche a quattro farmaci generici, tra cui Apixaban Sandoz (apixaban), un anticoagulante orale che potrà essere commercializzato a carico del Ssn dopo la scadenza del brevetto del farmaco originatore Eliquis. Una mossa che garantirà un significativo risparmio per il sistema sanitario, senza compromettere l’accesso a terapie efficaci per la prevenzione di eventi tromboembolici.
Sono stati inclusi anche tre generici dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), un antitumorale usato nel trattamento del carcinoma renale avanzato (RCC) negli adulti. L’arrivo di questi generici amplierà le opzioni terapeutiche, riducendo i costi per i pazienti e per il Ssn.
Marivet approvato anche per i bambini
Tra le novità, spiccano le estensioni di indicazione terapeutica per due farmaci: l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo, in particolare, sarà rimborsabile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) anche nei bambini a partire dai tre anni di età. Una decisione che amplia le possibilità di cura per una patologia che, se non trattata, può portare a gravi complicanze epatiche.
La decisione dell’Aifa di ammettere alla rimborsabilità questi otto farmaci segna un passo in avanti importante per il sistema sanitario italiano. Da un lato, si garantisce l’accesso a terapie innovative per malattie rare e patologie complesse come la progeria e la leucemia linfoblastica. Dall’altro, l’introduzione di generici e l’estensione delle indicazioni terapeutiche ottimizzano le risorse del Ssn, rendendo le cure più accessibili e sostenibili.
Una scelta che non solo risponde ai bisogni dei pazienti, ma guarda al futuro, confermando l’impegno dell’Aifa nel promuovere la ricerca e l’innovazione, senza dimenticare l’efficienza e la sostenibilità del sistema. Per migliaia di pazienti e famiglie, è un segnale di speranza e un’opportunità concreta per affrontare malattie spesso dimenticate.
