Strimvelis è la parola che dà il nome ad un grande successo medico-scientifico italiano: così è stata chiamata la terapia genica con cellule staminali ideata e sperimentata presso l’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano, prima al mondo ad avere l’approvazione da parte della Commissione Europea per essere commercializzata. La terapia riguarda i pazienti affetti da una rarissima malattia genetica, l’ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) che compromette il sistema immunitario e rende i bambini colpiti suscettibili alle infezioni più comuni. Bambini come Rafael, tornato a vivere grazie alla cura, come racconta sua madre. “Rafael non poteva uscire, adesso è un ragazzo completamente normale, è nato un’altra volta”. Una terapia sperimentale che ora è diventata un farmaco accessibile a tutti, un risultato raggiunto grazie alla collaborazione tra la Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’industria farmaceutica GSK GlaxoSmithKline.
